目前，能夠治愈MDS的唯一方法是造血干細(xì)胞移植(HSCT) ，兒童MDS HSCT的3年無病生存時(shí)間(DFS)約50%，而HSCT的治療時(shí)機(jī)尚存爭(zhēng)議。對(duì)暫時(shí)不能進(jìn)行HSCT的兒童MDS患者的治療目標(biāo)，是以降低惡性克隆細(xì)胞的異常造血、避免其向高危險(xiǎn)度轉(zhuǎn)化、改善疾病自然過程和改善生活質(zhì)量為主要治療目標(biāo)。
方法:
該研究納入哈爾濱市第一醫(yī)院血液兒科住院的14 例MDS患兒，其中6例為非初診治療病例，既往均曾長(zhǎng)期間斷應(yīng)用CsA等藥物治療。其中11例RCC患兒的初始治療采用低劑量ATO/ATRA的誘導(dǎo)緩解方案治療。ATO注射液0.08 mg/kg靜點(diǎn)，1次/d(最多不超過5mg/d），d1-28；ATRA片（山東良福制藥）10-20mg/m2/d，分兩次口服，d1-28。3例RAEB患兒在ATO、ATRA單藥或聯(lián)合誘導(dǎo)緩解方案的基礎(chǔ)上，同時(shí)聯(lián)合應(yīng)用低劑量Ara-C 5-10mg/m2/d(最多不超過10mg/m2/d) 皮下注射或靜點(diǎn)，d1-7或d1-14。治療時(shí)間至少達(dá)到1個(gè)療程以上，進(jìn)行療效評(píng)估。
結(jié)果:
（1）14例MDS患兒的近期完全緩解（CR）6例，骨髓完全緩解（mCR）并血液學(xué)改善（HI）2例，HI 2例，疾病穩(wěn)定（SD）2例，疾病進(jìn)展（PD）2例，近期臨床有效率為85.71%；且初診患兒的臨床療效優(yōu)于非初診患兒( P<0.05) ；在12例有效患兒中，1個(gè)療程即獲得有效評(píng)價(jià)的病例占57.14%，起效中位時(shí)間為1個(gè)療程。11例RCC患兒（2）至隨訪截止時(shí)，14例患兒的中位PFS為18個(gè)月，中位OS為27.5個(gè)月。
（3）尚未發(fā)現(xiàn)本方案具有改變MDS 患兒異常細(xì)胞核型的作用。
（4）在14例患兒的治療中，未見明顯的毒副反應(yīng)，仍有10例患兒在維持治療中。
ATRA是具有很強(qiáng)誘導(dǎo)分化腫瘤細(xì)胞作用的藥物。低劑量ATO/ATRA為主的誘導(dǎo)緩解方案治療兒童MDS 療效確切，具有良好的臨床療效及安全性，改善了患兒的生存質(zhì)量。
參考文獻(xiàn)：
韓冰虹，王殿智，馬軍，等. 低劑量亞砷酸/維A 酸方案治療兒童骨髓增生異常綜合征的臨床觀察.中國(guó)中醫(yī)藥科技.2015,22 (6):664-666.
關(guān)鍵信息：
1. 該研究主要的用藥方案為（）
A 維甲酸+亞砷酸 B 沙利度胺+地西他濱
C 維甲酸+沙利度胺 D 維甲酸+地西他濱
2. 該研究中14例MDS患兒的臨床有效率為（）
A 85.71% B 75% C 25% D 14.3%
3.該研究中初診患兒的臨床療效比非初診患兒（ ）
A 好 B 差 C相當(dāng) D不清楚
答案：
1.A 2.A 3.A
的近期臨床療效為81.82%，中危及以下患兒與高危及以上患兒臨床療效比較差異無統(tǒng)計(jì)學(xué)意義(P>0.05)。
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